Gentherapie gegen Farbblindheit

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Forscher aus Tübingen, München und New York haben zusammen eine gentherapeutische Behandlung für Patienten entwickelt, die von Geburt an Farben nicht unterscheiden können, sehr unscharf sehen und zudem unter einer hohen Blendempfindlichkeit leiden. Die Ursache dieser als Achromatopsie bezeichneten Erkrankung ist ein Defekt der Zapfen-Photorezeptoren der Netzhaut, die für das Farbensehen zuständig sind. In Deutschland sind rund 3000 Menschen davon betroffen. Bei etwa einem Drittel der Patienten liegt die Ursache in einem Defekt des von Tübinger Forschern entdeckten CNGA3-Gens.

Bei der Behandlung wird eine gesunde Version des defekten CNGA3-Gens in die Zellen der Netzhaut geschleust. Der Chirurg spritzt das therapeutische Virus direkt unter die Netzhaut, genau dorthin, wo die Zellen mit dem Gendefekt sitzen, die das Virus auch aufnehmen können. Nach einigen Wochen sind die Zellen in der Lage, die eingeschleuste Information zu nutzen: Sie können dann ein korrektes Protein bilden, die Funktion der Zelle ist dadurch wiederhergestellt. „Das ist ungefähr so, als würde man einem Buch, in dem ein Druckfehler ist, einen Zettel beilegen mit den korrekten Worten“, beschreibt Prof. Bernd Wissinger vom Tübinger Forschungsinstitut für Augenheilkunde  den Vorgang.

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